諾華實(shí)體瘤療法“CAR T細(xì)胞”1期試驗(yàn)達(dá)安全性目標(biāo)

據(jù)4月19日一個(gè)**會(huì)議發(fā)布的數(shù)據(jù)，諾華的一種新型免疫**療法在在小型研究中用于三種類(lèi)型實(shí)體瘤證明是安全的，但這項(xiàng)試驗(yàn)包含的患者太少，試驗(yàn)產(chǎn)品的劑量也太小，不能證明有效性。

這種所謂的CAR T細(xì)胞屬于一波新型****藥物，它由從患者體內(nèi)移出的T細(xì)胞（強(qiáng)大的免疫系統(tǒng)細(xì)胞）連接一種抗體片段制成，其中的抗體片段可以使它們識(shí)別并瞄準(zhǔn)**細(xì)胞表面的特定蛋白。這種提高效率的T細(xì)胞然后被重新輸注到患者體內(nèi)。

在諾華及其它制藥公司進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中，CAR T細(xì)胞已證明對(duì)血液**如白血病和淋巴瘤有高度的有效性和安全性。但這種細(xì)胞對(duì)實(shí)體瘤的安全性和有效性在很大程度上未得到驗(yàn)證。

諾華發(fā)起的這項(xiàng)新的研究由賓夕法尼亞大學(xué)的科學(xué)家實(shí)施，該研究在美國(guó)**研究協(xié)會(huì)年會(huì)上進(jìn)行了發(fā)布，研究招募了6名不能從卵巢*、胰腺*或間皮瘤（存在于覆蓋多種人體內(nèi)部**的保護(hù)膜中的一種**）標(biāo)準(zhǔn)**中獲得受益的患者。

這種療法旨在攻擊細(xì)胞膜上攜帶一種叫間皮素蛋白的**，間皮素被發(fā)現(xiàn)大量存在于**細(xì)胞上，尤其是卵巢*和間皮瘤細(xì)胞。**的一個(gè)問(wèn)題是CAR T細(xì)胞是否對(duì)健康組織也會(huì)進(jìn)行攻擊，但這一點(diǎn)未發(fā)現(xiàn)過(guò)。

賓夕法尼亞大學(xué)**專(zhuān)家Tanyi幫助領(lǐng)導(dǎo)了這項(xiàng)1期研究，他表示該試驗(yàn)達(dá)了其安全性主要目標(biāo)，經(jīng)過(guò)28天**后未發(fā)現(xiàn)重大不良事件。但參與這項(xiàng)試驗(yàn)的患者他們的**未出現(xiàn)縮小。

Tanyi接受采訪時(shí)稱，這款試驗(yàn)性**藥物將很快在更多患者中以更高劑量進(jìn)行試驗(yàn)，這將有一個(gè)證明有效性的更好機(jī)會(huì)。他表示：“由于安全性問(wèn)題，一開(kāi)始我們不得不放慢進(jìn)度，我期望在研究的未來(lái)階段有更多的有效性?！?

目前有多家公司在開(kāi)發(fā)CAR T細(xì)胞，包括Kite制藥、Bluebird bio、Juno Therapeutics和Ziopharm Oncology，據(jù)業(yè)內(nèi)分析師稱，由于投資者擔(dān)心諾華研究的有效性問(wèn)題，這些公司的**于4月20日出現(xiàn)暴跌。而諾華的**盤(pán)中出現(xiàn)反轉(zhuǎn)，*終小幅上漲0.5%。

“在我們可以有信心認(rèn)為CAR T療法能夠進(jìn)入實(shí)體瘤市場(chǎng)之前仍有許多工作要做，” 摩根士丹利分析師Harrison在一份研究報(bào)告中稱。